根据21世纪的Cures法案,干细胞倡导者期望监管捷径

西棕榈滩,佛罗里达州 -随着21世纪治愈法案上周的通过,一年一度的世界干细胞峰会(WSCS)的许多与会者都取得了胜利。 会议聚集了一些长期推动改革美国食品和药物管理局(FDA)处理再生医学的律师,分析师和活动家。 预计本周将获得总统签名的可能会使一些干细胞产品更快,更灵活地进行上市审批。

“这是我第一次接受你,在美国,再生医学取而代之,”组织年会的非营利性倡导组织再生医学基金会执行主任伯纳德西格尔说。法案在他12月6日的欢迎辞中。

干细胞的诱惑 - 它们通过繁殖和分化成更成熟的细胞来修复身体的能力 - 激发了研究人员尝试数百种治疗应用,从 , 。 但由于许多这些疗法尚未证明其临床价值,而且世界各地的诊所都在销售可能对患者构成风险的未经检验的治疗方法,国会推动加快干细胞疗法的批准也引起了焦虑。 上个月众议院和参议院代表在最后一次谈判期间补充的关于再生医学的Cures语言,挽救了一个备受争议的参议院法案的某些方面,称为REGROW(改善健康的再生健康选择的可靠和有效增长),首先在参议员Mark Kirk(R-IL)和Joe Manchin(D-WV)三月。 该法案概述了干细胞治疗的“有条件批准”系统,该系统可以使其赞助商免于大规模,昂贵且耗时的III期临床试验,旨在确认疗效。 相反,一旦安全性通常在较小的试验中显示,赞助商将获得上市许可,然后可以通过客户的后续研究收集这些证据 - 一旦他们也收集了收入。 该法案旨在刺激该领域的投资,并更快地为绝望的患者提供潜在的治疗。 但是学术团体和贸易团体都对它进行了抨击,认为它会损害FDA的标准并允许无用甚至危险的药物进入市场。

相关的Cures语言无疑更温和:它允许公司向FDA申请新的名称,“再生高级疗法”,使其能够自动符合几种现有类型的特殊治疗,前提是其产品针对严重疾病,并基于初步临床证据,“有可能解决未满足的医疗需求。”这些现有的FDA福利中最吸引人的是一种称为加速批准的途径,它允许药物基于所谓的中间或替代临床试验终点进入市场 - 像血液中的成像数据或标记物一样可以预测长期疾病结果如生存率。 与标准批准途径相比,这可能意味着更少,更短或更小的试验。

对于北卡罗来纳州达勒姆市杜克大学的儿科移植研究员Joanne Kurtzberg来说,这是一个激动人心的前景,他在会上作了准备,正在准备一项临床试验,让年轻脑瘫患者输注含有干细胞的脐带血。 Kurtzberg正在考虑寻求加速批准该疗法,但已与之前寻求该指定并被拒绝的药物赞助商合作。 “在我看来,作为一名临床医生,数据足够强大且引人注目,而且需求足够引人注目,”她谈到这些病例。 迄今为止,没有任何干细胞治疗获得加速批准 - 并且尚未通过任何途径获得FDA批准。 Kurtzberg说,新法案“至少为一些迄今为止尚无法实现的对话打开了大门”。

一些再生医学倡导者希望新法律只是通过明确指出加速批准应适用于干细胞疗法,使FDA更容易接受未来的提交。 但是,如果再生高级治疗的新标准超越了现有治疗方案以加速批准 - 因为他们似乎做了 - 干细胞治疗也将面临进入该途径的限制性较低的标准,华盛顿Hogan Lovells律师Michael Druckman指出, DC帮助WSCS与会者在12月9日的会议上剖析了该法案。 例如,该标准没有规定所提出的治疗必须提供优于现有治疗的益处。

“这是一个非常重要的事情,”奥克兰加利福尼亚再生医学研究所主席C. Randal Mills说,该研究资助机构一直是监管改革的强力支持者。 他说,一些非干细胞替代品的存在目前使FDA有一条简单的途径拒绝加速批准申请。

由于它背离了有条件批准的想法,Cures语言得到了一些团体的支持,他们认为REGROW过于激进,包括再生医学联盟 - 旧法案的人。 但哈佛大学的公共卫生政策专家亚伦凯塞尔海姆说,建议对再生医学采取特殊治疗也会发出令人不安的信号。 “美国食品和药物管理局已经拥有这些工具,如果有一种新的重要的再生医学治疗药物,它将适用,”他说。 “我只是不知道该法案的这一部分是做什么的,除了推动FDA将这些途径应用于再生医学疗法之前,有任何合理的信念认为这将是有用的。”

虽然Cures没有明确取消对III期试验的要求,但获得加速批准可能会使它们变得不必要。 “加速批准是有条件批准,”米尔斯说。 (与有条件批准一样,它要求收集有效性的批准证据。治愈法案还规定,此类证据可来自临床试验之外的来源,如电子健康记录或患者登记。)

米尔斯指出,罕见疾病的药物长期依赖于加速进入市场的途径,并且“如果他们进行两次试验,他们就很幸运。”事实上, 2011年至2015年间FDA加速途径批准的20种药物发现只有20%的人依赖III期数据。

Alston&Bird律师事务所的律师兼华盛顿特区智库Bipartisan政策研究所的律师Marc Scheineson表示,根据新的Cures法案,FDA仍将最终决定数据要求的灵活性。法案的规定。 FDA必须每年向国会报告其收到的再生高级治疗应用的数量以及授予的数量。 “我们为他们提供了法定依据和工具。 我们可以强迫他们使用这些工具吗? 不,他们有很多权威,FDA。 他们说,他们是一只体重800磅的大猩猩。 “但我们可以让他们负起责任,我们可以让它变得透明。”